1. 大數據技術助力罕見病藥物研發

        來源:中國醫藥報 2022-03-28 08:37中投網 A-A+

           伴鐵沉積的神經變性病6型(NBIA6)是一種罕見病。5歲的妮妮就是NBIA6患者。因為患病,妮妮不會講話、認知發育遲滯、生活各方面不能自理,以后還可能面臨倒退成為植物人的風險。NBIA6非常罕見,截至目前,全球共報告該病患者不足10例。

          近年來,隨著大數據技術的發展以及社會對罕見病關注度的日益提高,罕見病藥物研發和臨床研究加速推進。

          新藥開發——智能化患者招募平臺破局藥物臨床試驗痛點

          罕見病患者無藥可用的境況普遍存在,除了商業考量外,罕見病新藥研究還面臨患者與新藥臨床試驗之間信息不對稱的問題——新藥項目難以找到精準患者。而罕見病患者基數較小,新藥研發信息更是難以有效觸達。

          由于找不到足夠數量的患者開展相關臨床研究,很多罕見病藥物難以滿足上市要求。有效解決罕見病臨床試驗項目患者招募問題,成為破解罕見病藥物臨床試驗困局的關鍵。

          目前,已有一批組織正在探索以創新方式服務罕見病新藥研究,其中不乏醫療大數據企業的身影。通過大數據技術,罕見病研究項目可以精準匹配患者,并幫助他們盡早了解新藥或者新療法。如厚普醫藥的募海棠平臺,基于大數據技術與患者精準匹配,已幫助包括幼年特發性關節炎(sJIA)等發病率極低病種的臨床研究項目開展患者教育和招募工作,為罕見病患者招募提供有效路徑。

          臨床研究——真實世界數據對罕見病研究具有積極作用

          罕見病具有廣、小、散的特點,因此無法通過集中方式解決藥物臨床研究的一系列問題,用傳統方式開展罕見病臨床研究也很難持續進行。值得關注的是,隨著真實世界研究的廣泛應用,在篩查罕見病患者、建立長期疾病隊列方面,真實世界數據對專家和研究者的支持作用漸漸凸顯。例如,針對罕見病家族性膽固醇血癥(FH),已有企業通過建立大數據平臺構建FH疾病大隊列,更全面地積累患者數據,并以數據分析與數據應用進一步規范該病種相關臨床試驗的開展。大數據平臺以患者的治療獲益為起點和核心,可以實現對患者的持續追蹤,使單個病例變成一組可用數據,這些數據經過疾病模型結構化和脫敏后,可以轉變為醫生可用的臨床研究數據,進而激發臨床專家對FH的科研動力。相較于傳統模式,真實世界數據經過持續積累和復制,能夠滿足研究者更長久的治療領域業務規劃需求。同時,在收集前瞻數據時,可以補充回顧性數據,令數據點位更全面。

          通過數據結構化技術,罕見病大隊列能夠納入所有符合篩選標準的患者,實現精細化數據處理,并提高患者隨訪成功率,可以同時完成證據積累與患者管理,有利于未來臨床診療路徑的優化。

          患者管理——積累全流程疾病數據為臨床科研服務

          如今,醫患一體化平臺在罕見病患者管理方面發揮著巨大作用。通過此類平臺,患者可以實現線上咨詢(向專家一對一咨詢疾病常見問題),也可在加入主診醫生的診療間后,根據醫生在了解病情信息后配置的個性化隨訪,接受科學的遠程疾病管理;對于醫生來說,可以利用平臺開展線上診療,通過雙向轉診通道和跨醫院的隨訪管理,更好服務和管理患者。醫患一體化平臺能夠幫助解決異地就醫復診難、患者管理難、缺乏專業的康復指導和患教知識等多方面問題。

          科研是罕見病診療醫生的另一項重要工作。在數據創新時代,通過醫患一體化平臺對罕見病患者進行全程疾病管理,積累全流程疾病數據并為臨床科研服務,最直接體現了數據驅動對罕見病的創新研究價值。目前,已有不少醫療科技企業利用數據驅動來提升患者管理工作價值?梢灶A見的是,隨著醫患一體化平臺的不斷發展,罕見病患者全程精準管理過程中沉淀下來的數據將更加智能地映射到EDC(Electronic Data Capture)數據庫,并在結合院內數據的基礎上,形成更完整的患者數據鏈,幫助罕見病研究者發現更多研究方向,加速產出更多臨床科研成果。

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